Pojam editiranje gena odnosi se na izmjenu željenog nukleotidnog slijeda DNA molekule. Otkriće novih, revolucionarnih metoda genetičkog editiranja, od kojih su trenutno najpopularnije i najkorištenije nukleaze cinkovih prstiju (engl. zinc finger nucleases, ZFN), efektorske nukleaze nalik aktivatoru transkripcije (engl. transcription activator-like effector nucleases, TALEN) te niz međusobno razdvojenih kratkih, klasteriranih, palindromskih ponavljanja povezanih s proteinom 9 (engl. clustered regularly interspaced short palindromic repeat – CRISPR– associated protein 9, CRISPR-Cas9), uspostavilo je naprednu generaciju alata koji imaju ključnu ulogu u molekularnoj biologiji, ali i nizu drugih biotehnoloških disciplina. Međutim, vjerojatno najveći potencijal za primjenu metoda editiranja genoma čovjeka je u medicini zbog pretpostavke da se promjenama u specifičnim genima mogu suzbiti brojne bolesti i poremećaji koji se još uvijek smatraju neizlječivima na razini uzroka. U tijeku je razvoj novih terapijskih mogućnosti, a jedna od trenutno klinički primjenjivih terapija je stanična imunoterapija T limfocitima koji su genetički modificirani kimernim antigenskim receptorom (engl. chimeric antigen receptor, CAR), za liječenje novotvorina. U ovom završnom radu, osim opisane metodologije alata za editiranje genoma te perspektivnih pretkliničkih i kliničkih ispitivanja za otkriće novih strategija liječenja bolesti, razmatraju se i etički aspekti editiranja genoma, kao i opisane smjernice za njegovu primjenu, koja je za sada moguća isključivo na somatskim stanicama. Kako bi se dostigla pouzdana razina učinkovitosti i sigurnosti metoda editiranja gena, potrebno je daljnje usavršavanje u odabiru adekvatnih metoda dostave programabilnih nukleaza u stanice te ustrajanje u razvoju pouzdanijeg in vivo editiranja, a ponajviše u donošenju etičkih i pravnih okvira za razumno, svrsishodno i nemanipulativno korištenje editiranja genoma.